Em 2018, o tempo para registro de medicamentos para doenças raras foi três vezes menor do que o para registro de outros medicamentos. Em relação às doenças raras, a Anvisa levou o tempo médio de 170 dias para registro de produtos biológicos e de 196 dias para medicamentos sintéticos novos. Para os demais medicamentos, esse prazo foi de 520 dias para produtos biológicos e de 515 dias para medicamentos sintéticos.

As doenças raras geralmente são crônicas, progressivas, degenerativas e, muitas vezes, com risco de morte. Normalmente, não existe uma cura eficaz e as opções terapêuticas são restritas. De acordo com a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, são definidas como aquelas que afetam até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos, com base em dados oficiais nacionais ou, quando inexistentes, em dados publicados em documentação técnico-científica.

Regra específica

Desde 2017, a Anvisa possui uma regra específica para o registro de novos medicamentos e anuência de ensaios clínicos envolvendo medicamentos destinados a tratamento, diagnóstico ou prevenção de doenças raras. A Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 205/2017 estabelece o procedimento especial para registro desses produtos, possibilitando maior agilidade no registro de medicamentos para esse tipo de doença e estimulando os laboratórios a conduzirem pesquisas clínicas no Brasil.

Antes da publicação dessa resolução, os critérios para priorização de análise eram mais abrangentes, não havendo critério específico apenas para doenças raras. É importante destacar que a RDC 205/2017 mantém as exigências de comprovação de qualidade, segurança e eficácia desses medicamentos. A diferença está no aprimoramento dos ritos e procedimentos para o registro, por meio, principalmente, de possíveis flexibilizações nos requerimentos, mas sempre com manutenção dos rigores técnicos, em equivalência com as exigências legais.

Resultados

De 2015 a 2017, o tempo médio da Anvisa para a concessão de registro de medicamentos destinados a doenças raras era de 351 dias para produtos biológicos e de 297 dias para medicamentos sintéticos novos. Após a vigência da RDC 205/2017, o tempo médio para a Agência conceder registro a medicamentos destinados a essas doenças passou a ser de 170 dias para produtos biológicos e de 196 dias para medicamentos sintéticos novos.

Registro

Dentre os medicamentos para doenças raras registrados nos últimos anos estão o Spinraza (nusinersena), indicado para o tratamento de pacientes com atrofia muscular espinhal (AME), e o Translarna (atalureno), indicado para o tratamento de pacientes pediátricos do sexo masculino com distrofia muscular de Duchenne. Além deles, destaca-se o Soliris (eculizumabe), indicado para o tratamento de adultos e crianças com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN).