Foi aprovada a ampliação de uso do medicamento Harvoni (ledipasvir + sofosbuvir), na forma farmacêutica comprimidos revestidos, na concentração de 90 mg de ledipasvir + 400 mg de sofosbuvir. A partir de agora, o medicamento passa a ser indicado também para o tratamento de crianças a partir de 12 anos de idade, com hepatite C do genótipo viral 1 e com cirrose.

A administração desse medicamento depende do peso corporal. O produto já era indicado para pacientes adultos, com ou sem cirrose. A detentora do registro do medicamento no Brasil é a empresa Gilead Sciences Farmacêutica do Brasil Ltda.

A ampliação de uso do Harvoni teve sua análise priorizada, conforme o inciso II do art. 4° do Capítulo II da RDC 204, de 27 de dezembro de 2017, por se tratar de nova indicação para a população pediátrica. A aprovação do medicamento se deu com base em estudo de fase 2, devido à sua indicação para doença altamente debilitante e devido a necessidade médica não atendida.

Existe uma terapia disponível para hepatite C na população pediátrica de 12 a <18 anos de idade. O novo tratamento, porém, apresenta um efeito aprimorado quando comparado a essa terapia e pode ser administrado em pacientes que não toleraram ou que falharam em responder à terapia disponível.

Hepatite C

O vírus da hepatite C (HCV) tem significativa variabilidade genética, ou seja, a formação molecular do vírus é variável, e, por isso, é classificado em pelo menos seis genótipos. Globalmente, o genótipo 1 do HCV é o mais prevalente, respondendo por 44% de todas as infecções, seguido pelo genótipo 3 (25% de todas as infecções) e pelo genótipo 4 (15% de todas as infecções).

O tratamento de crianças infectadas com o vírus é mais difícil, pois as opções de tratamento são limitadas. Além disso, os efeitos colaterais graves e a tolerabilidade podem limitar ou impedir o seu uso. Apesar de haver diretrizes bem estabelecidas para o tratamento do HCV em adultos, não há um consenso universal sobre quando ou se tratar a infecção crônica pelo vírus em crianças.

Estudo de fase 2

A segurança e a tolerabilidade do Harvoni foram demonstradas em um estudo de fase 2, com administração de ledipasvir + sofosbuvir conforme o peso da criança. A segurança e a carga viral foram observadas durante 12 ou 24 semanas de tratamento. Não foram observadas diferenças no perfil de segurança entre crianças e o uso já conhecido por adultos.

Durante o estudo, a taxa de resposta virológica sustentada em 12 semanas (RVS12) foi de 96,3% e nenhum participante experimentou falha virológica. Os eventos adversos foram de grau leve ou moderado e os mais comumente relatados foram dor de cabeça, diarreia e fadiga (cansaço).